İlaç geliştirme ve satma işi, her yıl milyarlarca gelir getiren şirketler ile çok büyük bir endüstridir. Global olarak, reçeteli ilaç satışlarının 2018 yılında 1.3 trilyon dolara ulaşması bekleniyor. İlaç satışları, toplam 15 ülkenin gayri safi yurtiçi hasılasından daha büyük. Bazı insanlar, özellikle de nadir görülen hastalıklar için, bu yaşam ilaçlarının maliyeti can olabilir. Yetim ilaçları, sadece birkaç kişinin yaşadığı hastalıkları tedavi etmek için tasarlanmış ilaçlar, altı rakamlara kolayca mal olabilir.
Bazı sigorta şirketleri, bu ilaçların tamamını veya önemli bir kısmını kapsamayacak, aileleri ve etkilenen bireyleri masrafların üstesinden gelmeye bırakacaktır. Bu, birçoğu için önemli bir mali yüktür ve endüstriye yönelik büyük bir incelemeye neden olmuştur.
Kar amacı gütmeyen kuruluşlar ve reçete yardım programları gibi maliyetleri dengelemek için bazı önlemler alınmıştır. Bunların bazıları için yararlı olsa da, insanların büyük bir kısmı bu hayat kurtaran ilaçlar için uygun değildir ve cepten ödeme yapmak zorunda değildir.
01 Glybera
Yapımcısı UniQure, 2017'de ilacın Avrupa'daki pazarlama yetkisini yenilemeyeceğini söyledi. Yüksek fiyat etiketine rağmen, Glybera son derece sınırlı hasta talebi nedeniyle asla yakalanmadı.
02 Soliris
Soliris paroksismal noktürnal hemoglobinüriyi tedavi etmek için kullanılan hastalara yılda 700.000 dolara mal olabilir. Dünyada sadece 8.000 kişi şart koşuyor. Hastalık kırmızı kan hücrelerini yok eder, bu da hastaların enfeksiyonlara, kansızlığa ve kan pıhtılarına neden olur.
Eylül 2017'de Kanadalı yetkililer Soliris'in fiyatını düşürmek için üretici Alexion Pharmaceuticals'ı sipariş etti.
03 Elaperaz
Elaprase, ABD'de sadece beynin işlevini ve fiziksel gelişimini engelleyen 500 kişiyi etkileyen olağanüstü nadir bir durum olan Hunter Sendromunu tedavi etmek için kullanılır. İlacın yıllık maliyeti 500.000 doların üzerindedir.
04 Naglazyme
Naglazyme, bağ dokularını etkileyen bir durum olan Maroteaux-Lamy Sendromunu tedavi etmek için kullanılır. Yaygın semptomlar cücelik, gelişmeyi engelleme, kalp sorunları ve beyin hasarını içerir. Uyuşturucu, 365,000 doların üzerinde.
05 Cinryze
Cinryze, Amerika Birleşik Devletleri'nde 50.000 kişiyi etkileyen bir hastalık olan anjiyoödem denilen bir durumu tedavi eder. Yılda 350.000 dolarlık bir maliyetle ilaç, el, boğaz ve mide şişmesini yönetir.
06 Folotyn
Folotin, T-hücreli lenfoma adı verilen nadir bir kanser formunun tedavisidir. Altı hafta süren son çare olarak kabul edilir. 320.000 $ 'lık bir maliyetle, ömrünün uzun süre uzatıldığı gösterilmemiştir, bu yüzden genellikle yalnızca aşırı durumlarda kullanılır.
07 Acthar
Acthar infantil spazm veya nöbet tedavi etmek için reçete edilir. Bu durum tipik olarak dört ila 11 aylık yaşlar arasındaki çocukları etkiler, ancak Acthar iki yaşına kadar çocukları tedavi etmek için onaylanmıştır. Ayrıca, multipl skleroz da dahil olmak üzere yetişkinlerde çeşitli durumları tedavi etmek için kullanılır. Yılda 200.000 dolara mal oluyor.
Amerikan Tıp Derneği Dergisi'nde yapılan bir 2017 araştırması, Acthar'ın etkinliğini sorgulayarak, mevcut diğer daha az pahalı tedavilerden daha etkili olmadığını ileri sürdü.
08 Myozzyme
Myozim, Pompe için kalp ve iskelet kaslarına saldıran nadir ve bazen ölümcül bir hastalıktır. Bebekleri etkilediğinde, mortalite genellikle ilk yılda ortaya çıkar. Myozim, çalışmalarda hayatta kalma kabiliyetini arttıran ve hastaları ventilatörlere bağımlı kılan bir lizozomal glikojene özgü enzimdir. Yıllık maliyeti yılda 100.000 $ ile 300.000 $ arasındadır. Şu anda ABD’de mevcut değil